Costo vs Beneficio: Cuándo los medicamentos caros valen la pena a pesar de sus efectos secundarios

Imagina que tu médico te dice que hay un medicamento que puede salvarte la vida, pero cuesta $50,000 al año. Y aún peor: te causará náuseas constantes, fatiga extrema y puede debilitar tu sistema inmunológico. ¿Lo tomas? En muchos países, esta no es una pregunta teórica. Es una decisión diaria que millones de personas deben tomar. Y no se trata solo de dinero. Se trata de cuánto puedes soportar, cuánto vale tu calidad de vida, y si el sistema de salud te deja alguna opción real.

¿Por qué algunos medicamentos son tan caros?

No es magia ni explotación. El costo de estos fármacos viene de varios lados. Primero, hay la investigación: desarrollar un medicamento nuevo puede costar más de $2,600 millones y tomar más de 10 años. Muchos fármacos fracasan antes de llegar al mercado. Solo uno de cada 10,000 compuestos llega a ser aprobado. Luego están los medicamentos para enfermedades raras -llamados orphan drugs-. Por ley, las farmacéuticas reciben incentivos para crearlos, pero como solo unos pocos pacientes los necesitan, el costo se reparte entre muy pocos. Un ejemplo: el tratamiento para la hemofilia emicizumab cuesta hasta $180,000 al año. Para una persona con esta enfermedad, es el único que evita hemorragias mortales. Para el sistema, es un gasto enorme. Pero sin él, los costos médicos por hospitalizaciones y cirugías serían aún mayores.

Los biológicos y las terapias génicas son otra categoría. Estos no son pastillas. Son tratamientos personalizados, a menudo hechos con células vivas del propio paciente. Tisagenlecleucel, un tratamiento para leucemia, cuesta $475,000 por dosis. Pero en muchos casos, es la única opción después de que la quimioterapia falla. Un estudio de la ASCO en 2023 mostró que el 78% de los pacientes que lo recibieron lo consideraron “vale la pena”, aunque tuvieron que ser hospitalizados por efectos secundarios graves como el síndrome de liberación de citocinas.

Los efectos secundarios no son un detalle menor

Todo medicamento tiene efectos secundarios. Pero en los tratamientos caros, esos efectos pueden ser intensos, crónicos o impredecibles. Un paciente con artritis reumatoide que toma un biológico puede tener que lidiar con infecciones frecuentes, pérdida de peso inexplicable o incluso un mayor riesgo de cáncer. Algunos pacientes describen sentirse como si estuvieran “viviendo en una burbuja de miedo”: cada fiebre es una emergencia, cada dolor de cabeza puede ser una señal de algo peor.

Pero aquí está lo clave: muchas veces, los efectos secundarios de estos medicamentos son mejores que los de las alternativas. Antes de los biológicos, los pacientes con enfermedades autoinmunes tomaban corticoides durante años. Eso causaba osteoporosis, diabetes, cataratas y depresión. Hoy, aunque el medicamento caro tiene efectos secundarios, muchos pacientes dicen que al menos pueden caminar, trabajar, jugar con sus hijos. La calidad de vida mejora, aunque no sea perfecta.

El sistema de salud no lo hace fácil

En Estados Unidos, el problema no es solo el precio. Es el sistema. Para conseguir uno de estos medicamentos, necesitas:

• Pasar por autorizaciones previas que tardan entre 7 y 14 días
• Completar pruebas de “terapia por pasos” -es decir, probar primero medicamentos más baratos, aunque sepas que no funcionarán
• Entender los tres niveles de cobertura de Medicare Parte D: la etapa inicial, la brecha (donut hole) y la cobertura catastrófica

En 2021, más de 2.3 millones de beneficiarios de Medicare cayeron en la brecha de cobertura, donde tenían que pagar todo de su bolsillo. Algunos pacientes con cáncer o esclerosis múltiple dejaron de tomar sus medicamentos porque no podían pagar. Un estudio de la JAMA Health Forum encontró que los pacientes sin subsidios gastaban hasta 2.5 veces más que los asegurados privados. Y el 68% de quienes toman medicamentos de más de $10,000 al mes admiten haberse saltado dosis por costo.

Las farmacéuticas ofrecen programas de asistencia, pero no siempre son fáciles de usar. Muchos requieren documentación extensa, pruebas de ingresos, y aún así no cubren todo. Las fundaciones independientes, como el Chronic Disease Fund, ayudaron a $2,100 millones en 2022, pero la demanda supera con creces la capacidad.

¿Cuándo vale la pena pagar tanto?

Hay tres escenarios donde los medicamentos caros sí justifican su costo, incluso con efectos secundarios:

1. Cuando no hay alternativas efectivas. El caso del Harvoni para la hepatitis C es clásico. Antes, el tratamiento era interferón: inyecciones semanales, fiebre, vómitos, depresión, y solo un 50% de éxito. Harvoni cuesta $7,153, pero tiene un 95% de tasa de curación. Los efectos secundarios son leves: cansancio, dolor de cabeza. La diferencia es abismal.
2. Cuando evitas costos mucho mayores. Un paciente con hemofilia que toma emicizumab evita cirugías de rodilla, transfusiones y hospitalizaciones por sangrados internos. El costo anual del medicamento es alto, pero el costo total de su cuidado sin él sería el doble o triple.
3. Cuando cambia tu vida de forma irreversible. Pacientes con leucemia, linfoma o melanoma avanzado que reciben terapias CAR-T a menudo no tienen más opciones. Muchos dicen: “Antes estaba muriendo. Ahora estoy vivo, aunque me sienta débil”. La vida no es solo sobre ausencia de síntomas. Es sobre volver a ver a tu familia, a tu perro, a tu jardín.

Esto no significa que todos los medicamentos caros valgan la pena. Un estudio de Prescrire International encontró que solo 7 de cada 100 nuevos fármacos en 2023 ofrecían un beneficio real frente a los tratamientos existentes. Muchos son solo ligeramente mejores -y mucho más caros.

Lo que puedes hacer si estás en esta situación

Si te han recetado un medicamento caro, no aceptes la primera respuesta. Aquí hay pasos concretos:

• Pide al médico que te explique por qué este medicamento es mejor que las alternativas. Pregunta: “¿Qué pasa si no lo tomo?”
• Consulta el sitio de la farmacéutica: casi todos tienen programas de asistencia financiera. Algunos cubren hasta el 80% del costo.
• Habla con tu farmacéutico especializado. Ellos saben cómo navegar los trámites y a veces tienen acceso a muestras gratuitas.
• Busca fundaciones sin fines de lucro. En Estados Unidos, la Patient Access Network Foundation y la HealthWell Foundation ayudan a miles de pacientes cada año.
• Si estás en Medicare, pide una revisión de cobertura si te rechazan. Hay un proceso formal y puedes apelar.

No estás solo. Hay personas que han pasado por esto. En foros como Reddit, pacientes con enfermedades raras comparten cómo lograron acceder a tratamientos que al principio parecían imposibles. A veces, solo se necesita una llamada, un formulario bien llenado, o una carta del médico que explique tu situación real.

El futuro está cambiando -pero no lo suficiente

En 2024, por primera vez, Medicare empezó a negociar precios directamente con farmacéuticas. Diez medicamentos caros ya están en ese proceso. Pero el 96% de los fármacos más costosos aún están excluidos. La ley actual solo permite negociar medicamentos que ya tienen más de 9 años en el mercado y que no tienen competencia inmediata. Eso significa que los tratamientos más innovadores -y más caros- siguen sin control.

En Europa, los sistemas de evaluación como NICE en Reino Unido o IQWiG en Alemania rechazan medicamentos si su costo por año de vida ajustado por calidad (QALY) supera ciertos límites. En Estados Unidos, no hay límite oficial. Eso deja a los pacientes y médicos en un vacío moral: ¿cuánto vale una vida? ¿Cuánto vale una buena noche de sueño? ¿Cuánto vale no depender de una silla de ruedas?

Lo que sí está claro es que el sistema actual no es sostenible. Ni para los pacientes, ni para los hospitales, ni para los gobiernos. Pero mientras no cambie, las decisiones seguirán siendo individuales, difíciles y, a veces, desgarradoras.

Lo que no te dicen

La mayoría de los pacientes que toman medicamentos caros no hablan de esto. No por vergüenza, sino porque nadie les pregunta. Pero detrás de cada número -$475,000, $180,000, $11,000- hay una persona que eligió vivir, aunque tuviera que sacrificar otras cosas: vacaciones, el auto, el seguro dental, o incluso la comida de su familia. No es heroísmo. Es supervivencia. Y el sistema debería hacerlo más fácil, no más difícil.

El valor de un medicamento no se mide solo en dólares. Se mide en horas de sueño, en abrazos sin dolor, en volver a caminar sin ayuda. A veces, el costo es alto. Pero cuando no hay otra opción, lo que importa no es cuánto cuesta. Es cuánto te da a cambio.